Todavía sacáis la declaración de medicamento huérfano ? Y lo que es peor , no comprendéis que es lo que se llama medicamento huérfano . Y ,no , no es un medicamento que la comisión Europea de salud diga que cura o sirva para curar ( en el caso que nos ocupa ) . La comisión designa un producto como huérfano ( y hay muchos ) y eso significa que ningún laboratorio pueda esgrimir derechos de patente ( en el caso de que esté bajo patente ) y negar posibilidad de estudios a otros laboratorios , y negar el derecho de patente ( si el producto no está bajo derechos de patente ) si esos estudios dan resultados .
En el caso que nos ocupa , la declaración de huérfano, solo , y solo , permite la posibilidad de estudios sobre la ELA , y actualmente solo se permite estudios in vitro y en sujetos de laboratorio ( ratones ) y hace años que no hay ningún estudio
Otrosí digo : el NP001 no es clorito de sodio , ni dióxido de cloro
NP001 de NEURALTUS
Descripción del
Dr. Robert G. Miller, MD
* Neuraltus farmacéuticos NP001
Este ensayo clínico es un estudio multicéntrico de fase II, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo.
Los objetivos del estudio incluyen eficacia, seguridad y dosis.
Los pacientes reciben un total de 20 inyecciones intravenosas de entre 3 a 5 inyecciones cada mes.
Tendrá que haber dos grupos de dosificación diferentes y un grupo placebo y tendrá una duración de seis meses más tres meses adicionales de seguimiento.
El estudio está actualmente reclutando en varios lugares de los E.U.
¿Por qué este estudio es notable?
El investigador principal el Dr. Robert G. Miller del Centro de Investigación Forbes Norris MDA / ALS en San Francisco, California, está en el escalafón más alto en la investigación clínica de ELA.
Los fundamentos científicos del NP001 son muy sonados.
Andrew Gengos, consejero delegado de Neuraltis dice: "El NP001 regula los macrófagos los cuales desempeñan un papel importante en la neuroinflamación.
Nuestra esperanza es que si somos capaces de reducir o eliminar la neuroinflamación, ésto tendrá un efecto beneficioso sobre la progresión subyacente de la ELA ".
Si bien está todavía en un ensayo de Fase II, existe la posibilidad de la pronta aprobación de la FDA del NP001, como un medicamento recetado una vez que el ensayo de fase III está en marcha.
La investigación original, que contiene datos muy impresionantes en los que se basa la NP001, fue dirigido por el Dr Stanley Appel del Methodist Hospital Research Institute, Houston y sus colegas.
Por último, se han producido fuertes informes anecdóticos de mejoría de los síntomas por varios sujetos de investigación en el ensayo de Fase II.
Sin embargo, es incierto la aplicabilidad de estos aspectos de beneficio (todos auto-observados)y sí son traducibles a otros.
Cuestiones de interés
1. Este juicio es todavía temprano.
De la Fase II y la terminación de la Fase III y la aprobación de la FDA puede requerir 5-7 años adicionales a menos que el uso temprano sea concedido.Si se concede, la limitación de tiempo se reducen de forma dramática.
2. Para poder participar, los síntomas iniciales deben estar dentro de un rango máximo de 36 meses (cambiado recientemente a 24 meses) y los pacientes no puede estar conectados a un respirador, Bi-Pap, C-Pap, traqueo/ ventilados o con tubo de gastronomía.
3.- No tener reportes Anecdoticos de efectos secundarios que incluyen letargo, cansancio, mareos.
Declaración del Investigador Principal
"Gracias por preguntar por mi punto de vista de esta prueba apasionante.
También estamos muy interesados en las respuestas tempranas de nuestros biomarcadores en el ensayo de Fase I --el campo necesita desesperadamente biomarcadores para la ELA.
Por otra parte, todos hemos estado muy contentos con el nivel de seguridad hasta la fecha del NP001.
Aquellos de nosotros que hemos participado en ensayos clínicos durante un largo tiempo, hemos visto llegar la esperanza en un estudio anterior.
En el pasado, esas esperanzas no se mantuvieron, por supuesto que esperamos que sea diferente esta vez.
Vamos a hacer un análisis intermedio de eficacia, y consultaremos con la FDA acerca de los resultados una vez que veamos el proceso hasta su finalización.
Les mantendremos informados de los resultados del ensayo tan pronto como sea humanamente posible.
Estamos escuchando algunos comentarios positivos, pero nada que pueda causar que cualquiera de nosotros se aparte de la práctica normal y habitual en llevar este proceso a una conclusión rápida.
” Gracias por todo el gran trabajo que hacer por todos los pacientes con ELA.
"
Dr. Robert G. Miller,
HOC SIGNO TVETVR PIVS - HOC SIGNO VINCITVR INIMICVS
